Pacienții cu mutații rare de fibroză chistică capătă acces la terapie modernă

„Împreună cu specialiștii din sănătate și în dialog permanent cu asociațiile de pacienți, am decis actualizarea protocolului pentru DCI Ivacaftorum (...).Timp de prea mult timp, accesul la tratament a depins de o listă fixă de mutații. Copii și adulți cu mutații rare, deși aveau aceeași boală și aceleași complicații, erau excluși doar pentru că mutația lor nu apărea într-un tabel”, a transmis Rogobete, într-un mesaj publicat pe Facebook.

Acesta anunțat că noul protocol stabilit de Ministerul Sănătății și CNAS introduce o nouă regulă:

„Orice pacient cu cel puțin o mutație NON–clasa I devine eligibil pentru tratament compensat. Această modificare deschide accesul la tratament pentru zeci de pacienți cu mutații rare, pacienți care până acum nu aveau nicio opțiune modernă. Pentru unii dintre ei, schimbarea poate preveni un transplant pulmonar. Pentru alții, poate însemna o viață normală. Pentru toți, înseamnă speranță reală și încredere în sistemul de sănătate”, a declarat Rogobete.

Ministrul a mai inclus și indicații terapeutice specifice noilor reguli:

-monoterapie pentru copii mai mari de 12 luni și care cântăresc mai mult de 7 kg; adolescenți și adulți cu fibroză chistică și mutații de clasa III (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R).

-monoterapie pentru adulți peste vârsta de 18 ani cu mutația R117H.

-asociere cu ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor pentru pacienții cu vârste de 2 ani sau mai mari de 2 ani, cu cel puțin o mutație NON–clasa I.